Vào ngày 1 tháng 3 năm 2024, Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia Trung Quốc (NMPA) đã phê duyệt việc đưa sản phẩm tế bào CAR-T Zevorcabtagene AutoLeucel (Zevor-cel, CT053) ra thị trường để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh đa u tủy tái phát hoặc kháng trị đã tiến triển sau ít nhất 3 liệu trình điều trị (sử dụng ít nhất một chất ức chế proteasome và một chất điều hòa miễn dịch).
Danh sách này chủ yếu dựa trên một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II đa trung tâm, đơn nhánh, nhãn mở (NGHIÊN CỨU LUMMICAR 1,NCT03975907) tại Trung Quốc, đạt tỷ lệ thuyên giảm 100%..
14 bệnh nhân, với tuổi trung bình là 54 tuổi (khoảng: 34-62), đã được truyền một liều duy nhất zevor-cel. Tính đến ngày 17 tháng 7 năm 2023, thời gian theo dõi trung bình là 37,7 tháng (khoảng: 14,8-44,2 tháng). Tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) là 100% (14/14) với 78,6% (11/14) bệnh nhân đạt được đáp ứng hoàn toàn (CR) hoặc đáp ứng hoàn toàn nghiêm ngặt (sCR); tất cả bệnh nhân đạt được CR hoặc sCR đều âm tính với bệnh tồn dư tối thiểu (MRD). Thời gian đáp ứng trung bình (mDOR) là 24,1 tháng ở tất cả bệnh nhân và 26,0 tháng ở những bệnh nhân đạt được CR hoặc sCR. Thời gian sống không tiến triển trung bình (mPFS) là 25,0 tháng. Tổng cộng có 7 (50%) bệnh nhân thuyên giảm kéo dài hơn 24 tháng. Thời gian sống sót trung bình tổng thể (OS) chưa đạt được và 92,9% (13/14) bệnh nhân vẫn còn sống sau 36 tháng.
Sự an toàn
Nhìn chung, hồ sơ an toàn của zevor-cel ở mức chấp nhận được. Không có trường hợp hội chứng giải phóng cytokine (CRS) nào từ độ 3 trở lên. Không có trường hợp hội chứng độc thần kinh liên quan đến tế bào miễn dịch (ICANS) nào ở bất kỳ mức độ nào. Ba trường hợp nhiễm trùng độ 3 liên quan đến điều trị đã được ghi nhận. Ba bệnh nhân gặp phải các biến cố bất lợi nghiêm trọng (SAE), bao gồm 2 bệnh nhân bị SAE liên quan đến điều trị là nhiễm trùng phổi và hội chứng ly giải khối u. Tổng cộng có 2 trường hợp tử vong trong nghiên cứu; cả hai đều không liên quan đến zevor-cel.
Phần kết luận
Zevor-cel cho thấy hồ sơ an toàn đầy hứa hẹn với các phản ứng sâu rộng và bền vững, phù hợp với các kết quả ban đầu.
Hiện nay, có rất nhiều thử nghiệm lâm sàng CAR-T khác đang được tiến hành tại Trung Quốc và họ đang tìm kiếm bệnh nhân. Để được tư vấn về các loại thuốc và công nghệ mới, bạn có thể liên hệ với Khoa Quốc tế Bệnh viện Ung bướu Khu vực Nam Bắc Kinh: 4008803716.
Tài liệu tham khảo
2.http://sh.news.cn/20240314/2913c85a84be4fbf9345efbd48006971/c.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/1413.html
4.https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20240301143753188.html
Thời gian đăng bài: 31 tháng 10 năm 2024