Vào ngày 21 tháng 2 năm 2025, Trung tâm Đánh giá Thuốc (CDE) thuộc Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia Trung Quốc (NMPA) đã cấp Chứng nhận Liệu pháp Đột phá (BTD) cho Satri-cel (CT041) (một sản phẩm ứng cử viên tế bào T CAR tự thân chống lại Claudin18.2),用于 điều trị ung thư biểu mô tuyến dạ dày/thực quản-dạ dày (G/GEJ) giai đoạn tiến triển có biểu hiện dương tính với Claudin18.2 (CLDN18.2) đã thất bại ít nhất với điều trị bậc hai.
Kết quả thử nghiệm do các nhà nghiên cứu khởi xướng CT041-CG4006 (NCT03874897) về satricabtagene autoleucel (“satri-cel”, CT041) (một sản phẩm ứng cử viên tế bào T CAR tự thân chống lại Claudin18.2) đã được công bố trên tạp chí Nature Medicine vào ngày 3 tháng 6 năm 2024.
Thử nghiệm này bao gồm giai đoạn tăng liều (n = 15) và giai đoạn mở rộng liều ở bốn nhóm khác nhau (tổng số n = 83): nhóm 1, điều trị đơn độc bằng satri-cel ở 61 bệnh nhân mắc ung thư đường tiêu hóa kháng hóa trị liệu tiêu chuẩn; nhóm 2, điều trị kết hợp satri-cel với liệu pháp kháng PD-1 ở 15 bệnh nhân mắc ung thư đường tiêu hóa kháng hóa trị liệu tiêu chuẩn; nhóm 3, điều trị tuần tự bằng satri-cel sau liệu pháp đầu tay ở năm bệnh nhân mắc ung thư đường tiêu hóa; và nhóm 4, điều trị đơn độc bằng satri-cel ở hai bệnh nhân mắc ung thư dạ dày kháng kháng thể đơn dòng anti-CLDN18.2. Mục tiêu chính là tính an toàn; các mục tiêu phụ bao gồm hiệu quả, dược động học và tính sinh miễn dịch. Tổng cộng có 98 bệnh nhân được truyền satri-cel, trong đó 89 bệnh nhân được dùng liều 2,5 × 108, sáu bệnh nhân với liều 3,75 × 108 và ba bệnh nhân với liều 5,0 × 108 tế bào CAR T. Thời gian theo dõi trung bình là 32,4 tháng (khoảng tin cậy 95% (CI): 27,3, 36,5) kể từ khi thực hiện phương pháp tách huyết tương. Không có độc tính giới hạn liều, tử vong liên quan đến điều trị hoặc hội chứng độc thần kinh liên quan đến tế bào miễn dịch được báo cáo. Hội chứng giải phóng cytokine xảy ra ở 96,9% bệnh nhân, tất cả đều được phân loại là độ 1–2. Tổn thương niêm mạc dạ dày được xác định ở tám (8,2%) bệnh nhân. Tỷ lệ đáp ứng tổng thể và tỷ lệ kiểm soát bệnh ở tất cả 98 bệnh nhân lần lượt là 38,8% và 91,8%, và thời gian sống không tiến triển trung bình và thời gian sống tổng thể trung bình lần lượt là 4,4 tháng (95% CI: 3,7, 6,6) và 8,8 tháng (95% CI: 7,1, 10,2). Satri-cel thể hiện tiềm năng điều trị với hồ sơ an toàn có thể kiểm soát được ở bệnh nhân ung thư đường tiêu hóa tiến triển dương tính với CLDN18.2.
Giới thiệu về Satri-cel
Satri-cel là một sản phẩm ứng viên tế bào T CAR tự thân chống lại protein Claudin18.2, có tiềm năng trở thành sản phẩm đầu tiên thuộc loại này trên toàn cầu. Satri-cel nhắm mục tiêu điều trị các khối u rắn dương tính với Claudin18.2, tập trung chủ yếu vào ung thư dạ dày/ung thư vùng nối thực quản-dạ dày (GC/GEJ) và ung thư tuyến tụy (PC). Các thử nghiệm đang diễn ra bao gồm các thử nghiệm do nhà nghiên cứu khởi xướng (CT041-CG4006, NCT03874897), một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II xác nhận cho GC/GEJ giai đoạn tiến triển ở Trung Quốc (CT041-ST-01, NCT04581473), một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I cho liệu pháp bổ trợ PC ở Trung Quốc (CT041-ST-05, NCT05911217), và một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1b/2 cho ung thư biểu mô tuyến dạ dày hoặc tuyến tụy giai đoạn tiến triển ở Bắc Mỹ (CT041-ST-02, NCT04404595). Vào tháng 1 năm 2022, Satri-cel đã được FDA Hoa Kỳ cấp chứng nhận Liệu pháp tiên tiến trong Y học tái tạo (RMAT) để điều trị ung thư dạ dày/ung thư thực quản giai đoạn tiến triển có khối u dương tính với Claudin18.2 và được EMA cấp chứng nhận PRIME để điều trị ung thư dạ dày giai đoạn tiến triển vào tháng 11 năm 2021. Satri-cel đã nhận được chứng nhận Thuốc mồ côi từ FDA Hoa Kỳ năm 2020 để điều trị ung thư dạ dày/ung thư thực quản và chứng nhận Sản phẩm thuốc mồ côi từ EMA năm 2021 để điều trị ung thư dạ dày giai đoạn tiến triển.
Hiện nay, tại Trung Quốc vẫn còn nhiều thử nghiệm lâm sàng về các công nghệ chống ung thư mới đang tìm kiếm bệnh nhân. Để được tư vấn về các loại thuốc và công nghệ mới, bạn có thể liên hệ với Khoa Quốc tế, Bệnh viện Ung bướu khu vực Nam Bắc Kinh.
Số điện thoại: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Tài liệu tham khảo
1.https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
Thời gian đăng bài: 27/02/2025