Ngày 29 tháng 5, Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) đã phê duyệt việc lưu hành Zanidatamab, do BeiGene đệ trình, để điều trị cho bệnh nhân mắc ung thư đường mật (BTC) giai đoạn tiến triển tại chỗ không thể phẫu thuật hoặc di căn, những người trước đó đã được điều trị toàn thân và có biểu hiện HER2 cao (IHC 3+).
Zanidatamab là một kháng thể lưỡng đặc hiệu nhắm mục tiêu HER2 đang được nghiên cứu, có khả năng liên kết đồng thời với hai epitope không chồng chéo của thụ thể HER2, được gọi là liên kết lưỡng vị trí. Thiết kế độc đáo này và khả năng liên kết tăng cường dẫn đến nhiều cơ chế tác động, bao gồm phong tỏa tín hiệu HER2 kép, loại bỏ protein HER2 khỏi bề mặt tế bào và độc tính tế bào qua trung gian miễn dịch, dẫn đến hoạt động chống khối u đầy hứa hẹn ở bệnh nhân.
Thụ thể tyrosine-protein kinase, thường được biết đến với tên gọi Thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì người 2 (HER2) hoặc CD340, nằm trên bề mặt tế bào. Protein này là một thành viên của họ Thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì (EGFR) và được mã hóa bởi gen sinh ung thư hồng cầu B (ERBB2). Gen ERBB2 rất quan trọng đối với các quá trình bình thường như phân chia tế bào, biệt hóa và sự sống còn. Thông qua các con đường truyền tín hiệu khác nhau, thụ thể HER2 thúc đẩy sự tăng sinh tế bào và ức chế quá trình apoptosis (chết tế bào theo chương trình). Việc điều chỉnh các thụ thể này rất quan trọng để ngăn chặn sự tăng trưởng tế bào không kiểm soát. Các bệnh ung thư biểu hiện quá mức hoặc khuếch đại gen HER2 được gọi là các khối u ác tính HER2 dương tính. Gen này đóng vai trò là một dấu ấn sinh học quan trọng và là mục tiêu chính trong điều trị bằng thuốc.
Tuy nhiên, khi HER2 bị khuếch đại hoặc biểu hiện quá mức, sự tăng sinh và phân chia tế bào không kiểm soát sẽ đẩy nhanh quá trình tiến triển của ung thư. Sự khuếch đại hoặc biểu hiện quá mức này thường được tìm thấy ở nhiều loại khối u khác nhau và có thể có ý nghĩa điều trị quan trọng đối với các bệnh ác tính thường không được kỳ vọng sẽ đáp ứng tốt với các phương pháp điều trị kháng HER2.
Tình trạng dương tính với HER2 được tìm thấy ở nhiều loại ung thư khác nhau như ung thư dạ dày, đường mật, vú, thực quản, buồng trứng và tử cung. Tỷ lệ mắc, mô tả và xu hướng điều trị đối với từng loại khối u dương tính với HER2 được trình bày trong Bảng. Gần đây, người ta đã phát hiện ra mối liên hệ với ung thư tuyến tụy và đường mật (BTC). Bệnh nhân mắc ung thư dương tính với HER2 thường có tiên lượng xấu hơn so với những người mắc ung thư âm tính với HER2, vì những khối u ác tính này có tính chất xâm lấn mạnh hơn. Tuy nhiên, các chiến lược điều trị mới đã cho thấy những kết quả đầy hứa hẹn.
Sự phê duyệt này dựa trên kết quả của nghiên cứu lâm sàng then chốt HERIZON-BTC-01 (NCT04466891). Đây là một nghiên cứu giai đoạn 2b toàn cầu, đa trung tâm, nhãn mở, đơn nhánh, được thiết kế để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của zanidatamab ở bệnh nhân mắc ung thư đường mật (BTC) tiến triển hoặc di căn, không thể phẫu thuật, có khuếch đại HER2 và đã được điều trị trước đó.
Nghiên cứu bao gồm 87 bệnh nhân ung thư đường mật (BTC), trong đó có 62 bệnh nhân có biểu hiện HER2 cao. Kết quả cho thấy liệu pháp đơn trị Zanidatamab thể hiện hiệu quả có ý nghĩa lâm sàng ở những bệnh nhân BTC có biểu hiện HER2 cao đã được điều trị trước đó. Tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) được xác nhận bởi các chuyên gia độc lập là 51,6%, với thời gian đáp ứng trung bình (mDoR) là 14,9 tháng, thời gian sống không tiến triển trung bình (mPFS) là 7,2 tháng và thời gian sống thêm trung bình (mOS) là 18,1 tháng.
Hiện nay, tại Trung Quốc vẫn còn nhiều thử nghiệm lâm sàng về các công nghệ chống ung thư mới đang tìm kiếm bệnh nhân. Để được tư vấn về các loại thuốc và công nghệ mới, bạn có thể liên hệ với Khoa Quốc tế, Bệnh viện Ung bướu khu vực Nam Bắc Kinh.
Số điện thoại: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Thời gian đăng bài: 06/06/2025