Mới đây, Ascentage Pharma thông báo rằng thuốc ức chế chọn lọc Bcl-2 mới độc quyền của họ, lisaftoclax (APG-2575), đã được Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia Trung Quốc (NMPA) phê duyệt để điều trị cho bệnh nhân người lớn mắc bệnh bạch cầu mãn tính/u lympho tế bào nhỏ (CLL/SLL) đã từng được điều trị bằng ít nhất một liệu pháp toàn thân, bao gồm cả thuốc ức chế tyrosine kinase của Bruton (BTK). Điều này giúp lisaftoclax trở thành thuốc ức chế Bcl-2 đầu tiên nhận được sự phê duyệt có điều kiện và giấy phép lưu hành để điều trị cho bệnh nhân CLL/SLL tại Trung Quốc, và là thuốc ức chế Bcl-2 thứ hai được phê duyệt trên toàn cầu.
Lisaftoclax là một loại thuốc độc quyền, dạng phân tử nhỏ, dùng đường uống, ức chế chọn lọc Bcl-2 được phát triển bởi Ascentage Pharma để điều trị bệnh nhân mắc các bệnh ác tính bằng cách ngăn chặn chọn lọc protein chống apoptosis Bcl-2, từ đó khôi phục quá trình apoptosis bình thường trong các tế bào ung thư. Trong các thử nghiệm lâm sàng, lisaftoclax đã cho thấy tiềm năng điều trị rộng rãi trong nhiều bệnh ác tính về huyết học và khối u rắn, đặc biệt là trong bệnh bạch cầu mãn tính (CLL) và bạch cầu đơn độc (SLL), cả khi dùng đơn độc và kết hợp với các thuốc khác.
Sự phê duyệt này dựa trên kết quả từ một nghiên cứu giai đoạn II quan trọng (APG2575CC201) được thiết kế để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của liệu pháp đơn trị lisaftoclax ở bệnh nhân mắc CLL/SLL tái phát hoặc kháng trị, với tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) là điểm cuối chính. Lisaftoclax đã chứng minh hiệu quả thuyết phục và ORR đạt được điểm cuối được xác định trước ở những bệnh nhân trước đây đã được điều trị bằng thuốc ức chế BTK và/hoặc hóa trị liệu miễn dịch. Hơn nữa, lisaftoclax cho thấy hồ sơ an toàn thuận lợi với không có hội chứng ly giải khối u (TLS) xảy ra trong suốt nghiên cứu, tỷ lệ độc tính huyết học thấp và có thể kiểm soát được, và tỷ lệ độc tính không huyết học thấp, chủ yếu ở mức độ 1-2.
CLL/SLL là một bệnh ác tính về huyết học do các khối u ác tính tế bào B trưởng thành gây ra. Bệnh chủ yếu ảnh hưởng đến người lớn tuổi, với hơn 100.000 trường hợp chẩn đoán mới được báo cáo trên toàn cầu mỗi năm1. Tại Trung Quốc, nơi tỷ lệ mắc CLL/SLL thấp hơn so với các nước phương Tây, bệnh đang gia tăng nhanh chóng, với độ tuổi khởi phát ngày càng trẻ và tính chất ác tính cao hơn2. Là lựa chọn điều trị chính hiện nay cho CLL/SLL, thuốc ức chế BTK đã cải thiện đáng kể kết quả điều trị cho bệnh nhân. Tuy nhiên, thuốc ức chế BTK vẫn còn gặp phải một số vấn đề như khả năng tạo ra đáp ứng sâu hạn chế, nguy cơ tái phát cao trong điều trị trung và dài hạn, độc tính và không dung nạp liên quan đến điều trị kéo dài; do đó, cần có các lựa chọn điều trị an toàn và hiệu quả hơn cho bệnh nhân mắc CLL/SLL.
Việc giới thiệu các chất ức chế Bcl-2 đã tạo ra một cuộc cách mạng trong điều trị bệnh bạch cầu mãn tính/bạch cầu lympho bào nhỏ (CLL/SLL). Yếu tố ức chế apoptosis Bcl-2, thường được biểu hiện quá mức trong nhiều bệnh ác tính về huyết học, đặc biệt là CLL/SLL, là một cơ chế quan trọng giúp tế bào khối u tránh khỏi quá trình apoptosis. Tuy nhiên, việc tìm ra chất ức chế Bcl-2 như một mục tiêu điều trị là vô cùng khó khăn chủ yếu vì cơ chế hoạt động của nó dựa trên tương tác protein-protein (PPI). Vùng liên kết của Bcl-2 tương đối lớn, khiến các chất ức chế phân tử nhỏ khó có thể phát huy tác dụng ngăn chặn. Thêm vào đó, protein Bcl-2 nằm trên ty thể, với cấu trúc màng kép, là một trong những thành phần tế bào phức tạp và khó khăn nhất vì nó đòi hỏi thuốc phải xuyên qua màng tế bào trước khi có thể tác động lên màng ty thể. Trước đây, chưa có chất ức chế Bcl-2 nào được phê duyệt để điều trị CLL/SLL tại Trung Quốc. Việc phê duyệt lisaftoclax đã lấp đầy khoảng trống trong điều trị CLL/SLL, mang lại hy vọng mới cho nhiều bệnh nhân trong nước.
Hiện nay, tại Trung Quốc vẫn còn nhiều thử nghiệm lâm sàng về các công nghệ chống ung thư mới đang tìm kiếm bệnh nhân. Để được tư vấn về các loại thuốc và công nghệ mới, bạn có thể liên hệ với Khoa Quốc tế, Bệnh viện Ung bướu khu vực Nam Bắc Kinh.
Số điện thoại: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Thời gian đăng bài: 15/07/2025