Vào ngày 16 tháng 1 năm 2025, Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia Trung Quốc (NMPA) đã phê duyệt Đơn xin cấp phép thuốc mới (NDA) cho limertinib để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) tiến triển tại chỗ hoặc di căn có đột biến EGFR T790M.
Thông tin về Limertinib
Limertinib là thuốc ức chế tyrosine kinase EGFR thế hệ thứ ba, dùng đường uống, có bản quyền sở hữu trí tuệ, đã được Cục Quản lý Dược phẩm Quốc gia Trung Quốc (NMPA) phê duyệt để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) giai đoạn tiến triển tại chỗ hoặc di căn có đột biến EGFR T790M. Một đơn đăng ký thuốc mới (NDA) thứ hai đang được NMPA xem xét để điều trị bước đầu cho bệnh nhân trưởng thành mắc NSCLC giai đoạn tiến triển tại chỗ hoặc di căn có đột biến mất đoạn exon 19 hoặc đột biến exon 21 L858R của EGFR.
Thuốc này đã chứng minh hiệu quả trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng, so sánh hiệu quả và độ an toàn của nó với gefitinib trong điều trị bước đầu cho bệnh nhân mắc ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) tiến triển tại chỗ hoặc di căn có đột biến EGFR. Sau khi đạt được mục tiêu chính, kết quả sẽ được trình bày tại các hội nghị học thuật sắp tới hoặc công bố trên các tạp chí khoa học.
Quyết định của cơ quan quản lý được hỗ trợ bởi dữ liệu từ một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2b quan trọng (NCT03502850). Đây là một nghiên cứu giai đoạn 2b đơn nhánh, nhãn mở, được tiến hành tại 62 bệnh viện trên khắp Cộng hòa Nhân dân Trung Quốc. Bệnh nhân mắc ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) tiến triển tại chỗ hoặc di căn, có đột biến EGFR T790M được xác nhận tập trung trong mô khối u hoặc huyết tương, đã tiến triển sau khi điều trị bằng thuốc ức chế tyrosine kinase EGFR thế hệ thứ nhất hoặc thứ hai, hoặc có đột biến EGFR T790M nguyên phát, đã được tuyển chọn tham gia nghiên cứu.
Từ ngày 16 tháng 7 năm 2019 đến ngày 10 tháng 3 năm 2021, tổng cộng 301 bệnh nhân đã được tuyển chọn và bắt đầu điều trị bằng limertinib. Tất cả bệnh nhân đều được đưa vào bộ dữ liệu phân tích đầy đủ và bộ dữ liệu an toàn. Tính đến ngày chốt dữ liệu 9 tháng 9 năm 2021, 76 bệnh nhân (25,2%) vẫn tiếp tục điều trị. Thời gian theo dõi trung bình là 10,4 tháng. Dựa trên bộ dữ liệu phân tích đầy đủ, tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) được đánh giá bởi ủy ban đánh giá độc lập là 68,8% và tỷ lệ kiểm soát bệnh là 92,4%. Thời gian sống không tiến triển trung bình (PFS) là 11,0 tháng, thời gian đáp ứng trung bình (DoR) là 11,1 tháng và thời gian sống thêm trung bình (OS) chưa đạt được. Đáp ứng khách quan đạt được ở tất cả các nhóm phụ được xác định trước. Đối với 99 bệnh nhân (32,9%) có di căn hệ thần kinh trung ương (CNS), ORR là 64,6%, PFS trung bình là 9,7 tháng (khoảng tin cậy 95%: 5,9–11,6) và DoR trung bình là 9,6 tháng. Đối với 41 bệnh nhân có tổn thương CNS có thể đánh giá được, tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) ở CNS được xác nhận là 56,1% và thời gian sống không tiến triển trung bình ở CNS (CNS-PFS) là 10,6 tháng.
Trong nhóm bệnh nhân được theo dõi an toàn, 289 bệnh nhân (96,0%) gặp ít nhất một biến cố bất lợi liên quan đến điều trị (TRAE), thường gặp nhất là tiêu chảy (81,7%), thiếu máu (32,6%), phát ban (29,9%) và chán ăn (28,2%). Các TRAE độ ≥3 xảy ra ở 104 bệnh nhân (34,6%), thường gặp nhất bao gồm tiêu chảy (13,0%), hạ kali máu (4,3%), thiếu máu (4,0%) và phát ban (3,3%). Các TRAE dẫn đến gián đoạn liều và ngừng liều xảy ra ở 24,6% và 2% bệnh nhân, tương ứng. Không có TRAE nào dẫn đến tử vong.
Kết luận
Limertinib (ASK120067) được phát hiện có hiệu quả đầy hứa hẹn và hồ sơ an toàn chấp nhận được trong điều trị bệnh nhân mắc NSCLC đột biến EGFR T790M giai đoạn tiến triển tại chỗ hoặc di căn.
Hiện nay, tại Trung Quốc vẫn còn nhiều thử nghiệm lâm sàng về các công nghệ chống ung thư mới đang tìm kiếm bệnh nhân. Để được tư vấn về các loại thuốc và công nghệ mới, bạn có thể liên hệ với Khoa Quốc tế, Bệnh viện Ung bướu khu vực Nam Bắc Kinh.
Số điện thoại: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Tài liệu tham khảo
2.Công ty TNHH Dược phẩm Giang Tô Aosaikang (ASK Pharm) (ask-pharm.com)
4.https://www.jto.org/article/S1556-0864(22)00267-2/fulltext
Thời gian đăng bài: 21/01/2025