RD13-02 là một sản phẩm tế bào CAR-T phổ quát nhắm mục tiêu vào CD7, được lấy từ những người hiến tặng khỏe mạnh, và được dùng để điều trị bệnh bạch cầu/u lympho cấp tính tế bào T tái phát hoặc kháng trị (T-ALL/LBL). Nó được biến đổi gen để tránh hiện tượng tự hủy tế bào, bệnh ghép chống chủ (GvHD) và thải ghép (HvG) đồng thời tăng cường hoạt động chống khối u. RD13-02 có thể được điều chế trong một lô duy nhất cho nhiều người, đạt được khả năng "sẵn có" cho bệnh nhân cần liệu pháp tế bào CAR-T.
Ngày 7 tháng 11 năm 2024, Bioheng Therapeutics thông báo sẽ trình bày dữ liệu lâm sàng Giai đoạn I mới nhất về sản phẩm tế bào CAR-T phổ quát RD13-02, nhắm mục tiêu CD7 để điều trị bệnh nhân T-ALL/LBL tái phát/kháng trị (R/R), trong một bài thuyết trình miệng tại Hội nghị thường niên lần thứ 66 của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ (ASH). Hội nghị sẽ diễn ra từ ngày 7 đến 10 tháng 12 năm 2024, tại San Diego, Hoa Kỳ.
Kết quả: Tính đến ngày 1 tháng 8 năm 2024, tổng cộng 18 bệnh nhân đủ điều kiện mắc T-ALL/LBL tái phát/kháng trị đã được tuyển chọn (13 bệnh nhân ALL, 5 bệnh nhân LBL), với tuổi trung bình là 33,5 năm (dao động từ 11 đến 67). Số liệu trình điều trị trước đó trung bình là 2 (dao động từ 1 đến 5), và 4 bệnh nhân đã từng ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại trước khi tham gia nghiên cứu. Tỷ lệ tế bào non trong tủy xương trung bình là 71% (dao động từ 6% đến 90%) trong số 18 bệnh nhân, với 9 bệnh nhân (6 ALL, 3 LBL) có biểu hiện xâm nhiễm ngoài tủy. Không có biến cố độc tính giới hạn liều (DLT) hoặc độc tính thần kinh nào được quan sát ở tất cả các mức liều, chỉ có một trường hợp mắc GvHD độ 1. Hội chứng giải phóng cytokine (CRS) có thể kiểm soát được, phần lớn ở mức độ nhẹ (độ 1, n=10; độ 2, n=5; độ 3, n=3). Nhiễm trùng ở mọi mức độ xảy ra ở 13 (72%) bệnh nhân (≥ Độ 3 ở 2 [11%] bệnh nhân). Do sự xuất hiện của hội chứng giải phóng cytokine độ 3 ở mỗi bệnh nhân từ mức DL2 và DL3, các nhà nghiên cứu đã chọn DL1 làm liều mở rộng với trọng tâm hàng đầu là an toàn và hiệu quả. Trong quá trình mở rộng liều, một bệnh nhân tử vong do hội chứng ly giải khối u vào ngày thứ 20 sau khi truyền thuốc.
Trong lần đánh giá ban đầu sau 28 ngày truyền thuốc, 14 trong số 17 bệnh nhân đủ điều kiện đã đạt được CR/CRi. Trong khi đó, đến tháng thứ 2 sau truyền thuốc, có thêm hai bệnh nhân đạt được CR/CRi, với tỷ lệ CR/CRi là 94% (16/17). Trong số các bệnh nhân đạt CR/CRi, 100% đạt được tình trạng âm tính với bệnh tồn dư tối thiểu (MRD) theo phân tích tế bào học dòng chảy. Nồng độ Cmax trung bình của tế bào CAR-T trong máu ngoại vi là 1.863.601 bản sao/μg DNA bộ gen (khoảng từ 275.044 đến 3.763.587) bằng qPCR, với thời gian duy trì lâu nhất vượt quá 90 ngày.
Kết luận: RD13-02, một sản phẩm CAR-T phổ quát "có sẵn", cho thấy hồ sơ an toàn dễ quản lý và hiệu quả được nâng cao trong điều trị bệnh bạch cầu lympho T CD7 tái phát/kháng trị (R/R T-ALL/LBL). Đặc biệt, 100% bệnh nhân đạt được đáp ứng hoàn toàn (CR/CRi) về tình trạng âm tính với bệnh tồn dư tối thiểu (MRD-negative), mang đến cho bệnh nhân nhiều lựa chọn điều trị nhanh chóng hơn.
Hiện nay, có rất nhiều thử nghiệm lâm sàng CAR-T khác đang được tiến hành tại Trung Quốc và họ đang tìm kiếm bệnh nhân. Để được tư vấn về các loại thuốc và công nghệ mới, bạn có thể liên hệ với Khoa Quốc tế, Bệnh viện Ung bướu khu vực Nam Bắc Kinh.
Số điện thoại: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Tài liệu tham khảo
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
Thời gian đăng bài: 03/12/2024