Vào ngày 21 tháng 3 năm 2025, Junshi Biosciences thông báo rằng Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (“NMPA”) đã phê duyệt đơn đăng ký thuốc mới bổ sung (“sNDA”) cho sản phẩm toripalimab của công ty, kết hợp với bevacizumab để điều trị bước đầu cho bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào gan (“HCC”) không thể phẫu thuật hoặc di căn.
Phê duyệt NDA bổ sung dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu HEPATORCH (NCT04723004), một nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3 đa quốc gia, đa trung tâm, ngẫu nhiên, nhãn mở, có đối chứng tích cực. Giáo sư Jia FAN, viện sĩ Viện Hàn lâm Khoa học Trung Quốc, từ Bệnh viện Zhongshan trực thuộc Đại học Fudan, là điều tra viên chính. Nghiên cứu HEPATORCH được triển khai tại 57 trung tâm lâm sàng ở Trung Quốc đại lục, Đài Loan (Trung Quốc) và Singapore, với tổng cộng 326 bệnh nhân tham gia. Nghiên cứu nhằm mục đích đánh giá hiệu quả và độ an toàn của toripalimab kết hợp với bevacizumab trong điều trị bước đầu ung thư biểu mô tế bào gan (HCC) không thể phẫu thuật hoặc di căn so với điều trị chuẩn bằng sorafenib.
Vào tháng 9 năm 2024, kết quả của nghiên cứu HEPATORCH đã được công bố lần đầu tại Hội nghị Ung thư Lâm sàng Quốc gia lần thứ 27 và Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Trung Quốc (CSCO) năm 2024. Kết quả nghiên cứu cho thấy cả hai tiêu chí chính, thời gian sống không tiến triển bệnh (“PFS,” dựa trên đánh giá hình ảnh độc lập) và thời gian sống toàn bộ (OS), đều đạt kết quả tích cực.
Nghiên cứu HEPATORCH đã chứng minh rằng so với sorafenib, toripalimab kết hợp với bevacizumab có thể kéo dài đáng kể thời gian sống không tiến triển bệnh (PFS) và thời gian sống toàn bộ (OS) của bệnh nhân, với PFS trung bình là 5,8 tháng so với 4,0 tháng, giảm 31% nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong (tỷ lệ nguy cơ [HR]=0,69, khoảng tin cậy 95%: 0,525-0,913; P=0,0086), với OS trung bình là 20,0 tháng so với 14,5 tháng, và giảm 24% nguy cơ tử vong (HR=0,76, khoảng tin cậy 95%: 0,579-0,987; P=0,0394). Tỷ lệ đáp ứng khách quan (“ORR”) của nhóm toripalimab và bevacizumab cao hơn đáng kể so với nhóm sorafenib. ORR của hai nhóm lần lượt là 25,3% và 6,1%. Hơn nữa, liệu pháp kết hợp có hồ sơ an toàn tốt ở bệnh nhân mắc ung thư biểu mô tế bào gan giai đoạn tiến triển. Phổ độc tính phù hợp với phổ độc tính đã biết của liệu pháp đơn trị liệu tiêu chuẩn, và không có tín hiệu an toàn mới nào được xác định.
Thông tin về Toripalimab
Toripalimab là một kháng thể đơn dòng chống PD-1 được phát triển nhờ khả năng ngăn chặn sự tương tác của PD-1 với các phối tử của nó, PD-L1 và PD-L2, và gây ra sự nội hóa thụ thể PD-1 (chức năng nội bào). Việc ngăn chặn sự tương tác của PD-1 với PD-L1 và PD-L2 thúc đẩy khả năng của hệ thống miễn dịch trong việc tấn công và tiêu diệt các tế bào khối u.
Junshi Biosciences đã tiến hành hơn bốn mươi nghiên cứu lâm sàng về toripalimab do công ty tài trợ, bao gồm hơn mười lăm chỉ định khác nhau trên toàn cầu, trong đó có Trung Quốc, Hoa Kỳ, Châu Âu và Đông Nam Á. Các thử nghiệm lâm sàng quan trọng đang diễn ra hoặc đã hoàn thành nhằm đánh giá tính an toàn và hiệu quả của toripalimab bao gồm nhiều loại khối u, chẳng hạn như ung thư phổi, vòm họng, thực quản, dạ dày, bàng quang, vú, gan, thận và da.
Tại Trung Quốc đại lục, toripalimab là kháng thể đơn dòng chống PD-1 nội địa đầu tiên được phê duyệt lưu hành (được phê duyệt tại Trung Quốc với tên gọi TUOYI®). Hiện tại, có mười một chỉ định được phê duyệt cho toripalimab tại Trung Quốc đại lục:
U hắc tố không thể phẫu thuật hoặc di căn sau khi điều trị toàn thân tiêu chuẩn thất bại;
Ung thư vòm họng tái phát hoặc di căn (NPC) sau khi thất bại với ít nhất hai phác đồ điều trị toàn thân trước đó;
Ung thư biểu mô đường tiết niệu tiến triển tại chỗ hoặc di căn, không đáp ứng với hóa trị liệu chứa platin hoặc tiến triển trong vòng 12 tháng sau hóa trị liệu tân bổ trợ hoặc bổ trợ chứa platin;
Kết hợp với cisplatin và gemcitabine là phương pháp điều trị đầu tay cho bệnh nhân mắc NPC tái phát tại chỗ hoặc di căn;
Kết hợp với paclitaxel và cisplatin trong điều trị bước đầu cho bệnh nhân mắc ung thư biểu mô tế bào vảy thực quản (ESCC) tiến triển tại chỗ không thể phẫu thuật/tái phát hoặc di căn xa;
Kết hợp với pemetrexed và platinum như liệu pháp điều trị đầu tay cho bệnh ung thư phổi không tế bào nhỏ không vảy (NSCLC) không thể phẫu thuật, tiến triển tại chỗ hoặc di căn, không có đột biến EGFR và ALK;
Kết hợp với hóa trị liệu như phương pháp điều trị trước và sau phẫu thuật, và sau đó là đơn trị liệu như liệu pháp bổ trợ để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư phổi không tế bào nhỏ giai đoạn IIIA-IIIB có thể phẫu thuật cắt bỏ;
Kết hợp với axitinib để điều trị bước đầu cho bệnh nhân mắc ung thư biểu mô tế bào thận (RCC) không thể phẫu thuật hoặc di căn có nguy cơ trung bình đến cao;
Kết hợp với etoposide cộng với platinum để điều trị bước đầu ung thư phổi tế bào nhỏ giai đoạn lan rộng (ES-SCLC);
Kết hợp với paclitaxel dạng tiêm (gắn albumin) để điều trị bước đầu ung thư vú ba thể âm tính tái phát hoặc di căn (TNBC);
Kết hợp với bevacizumab để điều trị bước đầu cho bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào gan (HCC) không thể phẫu thuật hoặc di căn.
Hiện nay, tại Trung Quốc vẫn còn nhiều thử nghiệm lâm sàng về các công nghệ chống ung thư mới đang tìm kiếm bệnh nhân. Để được tư vấn về các loại thuốc và công nghệ mới, bạn có thể liên hệ với Khoa Quốc tế, Bệnh viện Ung bướu khu vực Nam Bắc Kinh.
Số điện thoại: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Thời gian đăng bài: 27/03/2025