Vào tháng 8 năm 2025, Trung tâm Đánh giá Thuốc (CDE) thuộc Cơ quan Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) đã chính thức cấp Chứng nhận Liệu pháp Đột phá cho Ina-cel, một liệu pháp tế bào CAR-T hướng đích CD19 mới được Juventas phát triển độc lập, để điều trị cho bệnh nhi mắc bệnh bạch cầu cấp dòng tế bào B tái phát hoặc kháng trị (r/r B-ALL).
Hiện nay, tại Trung Quốc vẫn còn nhiều thử nghiệm lâm sàng về các công nghệ chống ung thư mới đang tìm kiếm bệnh nhân. Để được tư vấn về các loại thuốc và công nghệ mới, bạn có thể liên hệ với Khoa Quốc tế, Bệnh viện Ung bướu khu vực Nam Bắc Kinh.
Số điện thoại: 4008803716
ID WeChat: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Inaticabtagene autoleucel (Inati-cel) là một sản phẩm tế bào T mang thụ thể kháng nguyên chimeric (CAR) đặc hiệu với CD19, bao gồm scFv CD19 có nguồn gốc từ dòng HI19α và miền kích thích đồng thời 4-1BB/CD3-ζ, đã được phê duyệt tại Trung Quốc vào tháng 11 năm 2023 để điều trị cho bệnh nhân người lớn mắc bệnh bạch cầu cấp dòng B tái phát hoặc kháng trị (r/r B-ALL).
CáiHội nghị thường niên ASCO năm 2025 báo cáo Nghiên cứu thực nghiệm đa trung tâm, không can thiệp (NCT06450067) nhằm đánh giá Inati-cel cho bệnh nhân B-ALL trưởng thành. Từ ngày 20 tháng 11 năm 2023 đến ngày 13 tháng 11 năm 2024, 62 bệnh nhân đã được điều trị bằng Inati-cel và đủ điều kiện đánh giá. Tuổi trung bình là 37,5 (khoảng từ 14-76) năm, trong đó có 13 bệnh nhân từ 60 tuổi trở lên. Tại thời điểm sàng lọc, 16 trường hợp tái phát sau ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT), 4 trường hợp kháng thuốc ngay từ đầu, và hơn 70% bệnh nhân mang bất thường di truyền nguy cơ cao. Liều truyền trung bình là 0,60 (khoảng: 0,46-0,9) ×108 tế bào sống CAR-T.
Kết quả: Dữ liệu tính đến ngày 30 tháng 12 năm 2024, với thời gian theo dõi trung bình là 3,8 tháng (khoảng: 0,5–12,4 tháng), 89,5% bệnh nhân tái phát/kháng trị đạt được tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) âm tính với bệnh tồn dư tối thiểu (MRD) sau điều trị bằng Inati-cel, bao gồm 31 bệnh nhân đạt đáp ứng hoàn toàn (CR) và 3 bệnh nhân đạt đáp ứng hoàn toàn có ý nghĩa lâm sàng (CRi) (bảng 1). Chín bệnh nhân có MRD dương tính khi sàng lọc, tỷ lệ MRD âm tính đạt 100% sau điều trị bằng Inati-cel. Sau điều trị bằng Inati-cel, 26 bệnh nhân có kết quả MRD được phát hiện bằng q-PCR, và 92,3% thu được kết quả âm tính. Sau khi đạt được CR/CRi, 4 bệnh nhân sau đó đã được ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại (allo-HSCT) trong giai đoạn thuyên giảm. Thời gian đáp ứng trung bình (DOR), thời gian sống thêm toàn bộ (OS) và thời gian sống không tái phát (RFS) chưa đạt được khi có và không loại trừ các bệnh nhân ở lần ghép allo-HSCT tiếp theo. Trong số các bệnh nhân có thể đánh giá được, tỷ lệ RFS và DOR 1 năm lần lượt là 76,2% và 74,1%. Bảy bệnh nhân bị tái phát, bao gồm 3 trường hợp tái phát CD19+, 2 trường hợp tái phát CD19- và 2 trường hợp có tình trạng CD19 không rõ ràng. Điều đáng chú ý là trong 6 trường hợp bệnh ngoài tủy, 4 trường hợp đáp ứng tốt, nhưng 2 trường hợp tái phát trong vòng 3 tháng sau khi điều trị bằng Inati-cel. Tất cả bệnh nhân được truyền Inati-cel đều sống sót, ngoại trừ một trường hợp tử vong do bệnh tiến triển. Các tác dụng phụ (AE) thường gặp nhất cần quan tâm đặc biệt là hội chứng giải phóng cytokine (CRS) và hội chứng độc thần kinh liên quan đến tế bào miễn dịch (ICANS). 51% bệnh nhân mắc CRS, nhưng CRS độ 3 trở lên và ICANS chỉ xảy ra ở 3,2% và 1,6% bệnh nhân tương ứng; tất cả bệnh nhân đều hồi phục mà không để lại di chứng, không có trường hợp tử vong liên quan đến AE.
Việc sử dụng Inati-cel trong thực tế cho thấy tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) âm tính với bệnh tồn dư tối thiểu (MRD) cao ở bệnh bạch cầu cấp dòng B ở người lớn. Hồ sơ an toàn được kiểm soát tốt, với tỷ lệ mắc hội chứng giải phóng cytokine (CRS) và hội chứng thần kinh liên quan đến miễn dịch (ICANS) độ ≥3 thấp trong thực tế. Dữ liệu theo dõi dài hạn hơn sẽ được trình bày.
Hiện nay, tại Trung Quốc vẫn còn nhiều thử nghiệm lâm sàng về các công nghệ chống ung thư mới đang tìm kiếm bệnh nhân. Để được tư vấn về các loại thuốc và công nghệ mới, bạn có thể liên hệ với Khoa Quốc tế, Bệnh viện Ung bướu khu vực Nam Bắc Kinh.
Số điện thoại: 4008803716
ID WeChat: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Thời gian đăng bài: 26/08/2025