Equecabtagene autoleucel (eque-cel), một liệu pháp tế bào T mang thụ thể kháng nguyên chimeric (CAR) nhắm mục tiêu vào kháng nguyên trưởng thành tế bào B có nguồn gốc hoàn toàn từ người, đã cho thấy tiềm năng trong điều trị bệnh đa u tủy tái phát hoặc kháng trị (R/RMM).
Vào ngày 30 tháng 6 năm 2023, Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia Trung Quốc (NMPA) đã phê duyệt Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho FUCASO (Equecabtagene Autoleucel), liệu pháp tế bào T mang thụ thể kháng nguyên chimeric (CAR) kháng kháng nguyên trưởng thành tế bào B (BCMA) hoàn toàn từ người đầu tiên trên thế giới để điều trị bệnh đa u tủy tái phát/kháng trị (R/RMM) đã được điều trị ≥3 liệu trình trước đó có chứa ít nhất một chất ức chế proteasome và một chất điều hòa miễn dịch.
Ngày 07 tháng 11 năm 2024, IASO Biotherapeutics thông báo rằng kết quả của nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 1b/2 FUMANBA-1 về liệu pháp CAR-T kháng BCMA hoàn toàn từ người, Equecabtagene Autoleucel (tên thương mại: Fucaso™), để điều trị bệnh đa u tủy tái phát/kháng trị (R/RMM), đã được công bố trên tạp chí y khoa hàng đầu JAMA Oncology. Nghiên cứu này đánh giá hiệu quả và độ an toàn của Equecabtagene Autoleucel ở những bệnh nhân mắc R/RMM đã từng điều trị ≥3 liệu trình trước đó. Kết quả cho thấy Equecabtagene Autoleucel đạt tỷ lệ đáp ứng tổng thể cao và thời gian thuyên giảm bệnh kéo dài ở bệnh nhân, với hồ sơ an toàn thuận lợi.
FUMANBA-1 là một nghiên cứu lâm sàng đăng ký giai đoạn 1b/2, nhãn mở, đơn nhánh được tiến hành tại 14 trung tâm ở Trung Quốc để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của Equecabtagene Autoleucel ở bệnh nhân mắc đa u tủy tái phát/kháng trị (R/RMM) đã được điều trị ≥3 liệu trình trước đó. Thử nghiệm đã tuyển chọn các bệnh nhân mắc R/RMM đã từng được điều trị ít nhất ba liệu trình, bao gồm các phác đồ hóa trị liệu dựa trên thuốc ức chế proteasome và thuốc điều hòa miễn dịch, và có tiến triển bệnh ở liệu trình điều trị cuối cùng. Bệnh nhân đã từng được điều trị bằng liệu pháp BCMA CAR-T cũng đủ điều kiện tham gia.
Kết quảTrong số 103 bệnh nhân được truyền eque-cel, có 55 (53,4%) nam giới, và tuổi trung vị (khoảng) là 58 (39-70) năm. Với thời gian theo dõi trung vị (khoảng) là 13,8 (0,4-27,2) tháng, về hiệu quả, trong số 101 bệnh nhân có thể đánh giá được, tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) là 96,0% (97/101), và tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn nghiêm ngặt/đáp ứng hoàn toàn (sCR/CR) là 74,3% (75/101). Trong số 89 bệnh nhân chưa từng điều trị CAR-T trước đó, ORR là 98,9% (88/89), và tỷ lệ sCR/CR là 78,7% (70/89). Trong số 101 bệnh nhân này, thời gian đáp ứng trung bình là 16 ngày (khoảng: 11-179), trong khi thời gian đáp ứng trung bình (DOR) và thời gian sống không tiến triển trung bình (PFS) vẫn chưa đạt được. Tỷ lệ PFS 12 tháng là 78,8% (khoảng tin cậy 95%: 68,6-86,0). Ngoài ra, 95% (96/101) bệnh nhân đạt được tình trạng âm tính với bệnh tồn dư tối thiểu (MRD), với thời gian trung bình đến khi đạt được MRD âm tính là 15 ngày (khoảng: 14-186). Tất cả bệnh nhân đạt được đáp ứng hoàn toàn/đáp ứng toàn diện (sCR/CR) đều đạt được MRD âm tính, và thời gian trung bình duy trì MRD âm tính vẫn chưa đạt được.
Kết luận và ý nghĩaTrong thử nghiệm này, eque-cel đã mang lại phản ứng sớm, sâu rộng và bền vững ở những bệnh nhân mắc bệnh đa u tủy tái phát/kháng trị đã được điều trị nhiều lần trước đó, với độ an toàn dễ kiểm soát. Những bệnh nhân đã từng điều trị bằng liệu pháp tế bào T CAR cũng được hưởng lợi từ eque-cel.
Hiện nay, có rất nhiều thử nghiệm lâm sàng CAR-T khác đang được tiến hành tại Trung Quốc và họ đang tìm kiếm bệnh nhân. Để được tư vấn về các loại thuốc và công nghệ mới, bạn có thể liên hệ với Khoa Quốc tế, Bệnh viện Ung bướu khu vực Nam Bắc Kinh.
Số điện thoại: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Tài liệu tham khảo
1.https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20230630195006116.html
2.https://en.iasobio.com/info.php?id=224
3.http://js.news.cn/20230926/c8e67444df624a5ea654dda3aa608689/c.html
4.https://en.iasobio.com/info.php?id=256
5.https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2826068
Thời gian đăng bài: 13/11/2024