Ngày 30 tháng 7, Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) chính thức phê duyệt việc lưu hành thuốc HICARA để điều trị cho bệnh nhân người lớn mắc bệnh u lympho tế bào B lớn tái phát hoặc kháng trị (r/r LBCL) đã được điều trị bằng hai hoặc nhiều phác đồ điều trị toàn thân. Điều này bao gồm u lympho tế bào B lớn lan tỏa, không được phân loại cụ thể (DLBCL, NOS); u lympho tế bào B lớn lan tỏa chuyển dạng từ u lympho nang; u lympho tế bào B cấp độ cao có đột biến MYC và BCL2; và u lympho tế bào B cấp độ cao, không được phân loại cụ thể (HGBL, NOS).
Điều này đánh dấu sản phẩm CAR-T CD19 đầu tiên được phát triển hoàn toàn trong nước của Trung Quốc, đặc biệt nhắm mục tiêu vào bệnh u lympho tế bào B lớn tái phát hoặc kháng trị (r/r LBCL). Việc nghiên cứu, phát triển và sản xuất HICARA hoàn toàn dựa vào thiết kế phân tử độc quyền của Hrain Biotechnology, hệ thống quản lý chất lượng quy trình được thiết lập độc lập và nền tảng sản xuất quy mô lớn khép kín. Thành tựu này hiện thực hóa việc nội địa hóa hoàn toàn quá trình phát triển và sản xuất tế bào CAR-T, phá vỡ thế độc quyền công nghệ nước ngoài. Đặc biệt, HICARA là sản phẩm CAR-T đầu tiên được phê duyệt trong nước sử dụng quy trình vector virus dòng tế bào ổn định.
Theo kết quả của thử nghiệm giai đoạn II HRAIN01-NHL01-II (NCT05436223) được trình bày tại Hội nghị thường niên năm 2024 của Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Hoa Kỳ (AACR), HICARA đã chứng minh hiệu quả điều trị ở bệnh nhân mắc bệnh u lympho không Hodgkin tái phát/kháng trị.
Kết quả: Tính đến ngày 16 tháng 5 năm 2023, 81 bệnh nhân NHL tái phát/kháng trị với ECOG 0-1 lúc ban đầu đã được truyền HR001 từ cơ sở sản xuất Jinshan [51,9% nam giới; tuổi trung bình 53,4 năm (khoảng 23~74); 3,7% CD19 âm tính; 91,4% u lympho tế bào B lớn lan tỏa; 79,0% giai đoạn III-IV theo phân loại Ann Arbor hoặc Lugano] với thời gian theo dõi trung bình là 160 ngày (khoảng 7 đến 454). Thời gian trung bình đến đáp ứng tốt nhất là 30 ngày (khoảng 28-358). Tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) sau 3 tháng, 6 tháng và tốt nhất lần lượt là 53,1% (khoảng tin cậy 95%: 41,7-64,3), 45,7% (khoảng tin cậy 95%: 34,6-57,1) và 74,1% (khoảng tin cậy 95%: 63,1-83,2). Tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn (CRR) sau 3 tháng, 6 tháng và tốt nhất lần lượt là 32,1% (khoảng tin cậy 95%: 22,2-43,4), 29,6% (khoảng tin cậy 95%: 20,0-40,8) và 49,4% (khoảng tin cậy 95%: 38,1-60,7). Thời gian đáp ứng trung vị (DOR) và thời gian sống không tiến triển bệnh trung vị (PFS) lần lượt là 339 ngày (khoảng tin cậy 95%: 149-NE) và 176 ngày (khoảng tin cậy 95%: 91-NE). Thời gian sống sót tổng thể (OS) chưa đạt được. Các tác dụng phụ liên quan đến điều trị (AE) thường gặp nhất xảy ra ở hệ thống huyết học. Hội chứng giải phóng cytokine (CRS) xảy ra ở 95,1% bệnh nhân, trong đó CRS độ ≥3 được quan sát thấy ở 3,7% bệnh nhân. Hội chứng độc thần kinh liên quan đến tế bào hiệu ứng miễn dịch (ICANS) xảy ra ở 8,6% bệnh nhân, không có trường hợp ICANS độ ≥3 nào được báo cáo. Tỷ lệ tử vong liên quan đến điều trị là 1,2%. Thời gian trung bình để đạt đỉnh tăng trưởng tế bào CAR T là 240 giờ (120~672) sau khi truyền, mức tăng trưởng tối đa trung bình (Cmax) là 17413,9 bản sao/μg DNA (124,9~136382,2), và AUC trung bình.0-28 ngàyNồng độ kháng thể là 3201014,0 bản sao/μg DNA (205082,8~18400016,2). Kết quả xét nghiệm dương tính với kháng thể kháng thuốc (ADA) được ghi nhận ở 14,8% bệnh nhân, trong khi xét nghiệm kháng thể trung hòa (Nab) dương tính ở 3,7% bệnh nhân. Trong số các bệnh nhân dương tính với Nab, đáp ứng hoàn toàn được duy trì cho đến khi theo dõi.
At present, there are still many clinical trials of new anti-cancer technologies in China seeking patients. Consultation on new drugs and technologies, you can contact Beijing South Region Oncology Hospital International Department. Phone Number：4008803716 WeChat ID: 17801183037 Email：myimmnet@163.com
Thời gian đăng bài: 31/7/2025