Ngày 7 tháng 8, Trung tâm Đánh giá Thuốc (CDE) thuộc Cơ quan Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) thông báo rằng thuốc tiêm PA3-17 đã được đề xuất đưa vào danh mục liệu pháp đột phá, dành cho điều trị bệnh nhân người lớn mắc bệnh bạch cầu/u lympho cấp tính tế bào T tái phát/kháng trị (r/r T-ALL/LBL).
Hiện nay, tại Trung Quốc vẫn còn nhiều thử nghiệm lâm sàng về các công nghệ chống ung thư mới đang tìm kiếm bệnh nhân. Để được tư vấn về các loại thuốc và công nghệ mới, bạn có thể liên hệ với Khoa Quốc tế, Bệnh viện Ung bướu khu vực Nam Bắc Kinh.
Số điện thoại: 4008803716
ID WeChat: 17801183037
E-mail:myimmnet@163.com
Bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu/u lympho nguyên bào T tái phát/kháng trị (r/r T-ALL/LBL) biểu hiện lâm sàng bằng sự tiến triển nhanh chóng của bệnh, tiên lượng xấu và thiếu các lựa chọn điều trị. Hiện nay, chỉ có Nailabine được FDA phê duyệt vào năm 2005 để điều trị cho bệnh nhân T-ALL/LBL không đáp ứng với ít nhất hai phác đồ hóa trị hoặc tái phát sau điều trị, với tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) là 31% và tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn (CR) là 23%. Do đó, cần thiết phải phát triển các phương pháp điều trị hiệu quả khác. Ngoài việc biểu hiện ở tế bào T và NK bình thường và không biểu hiện ở các tế bào mô khác, CD7 được biểu hiện rất cao trong các tế bào T-ALL/LBL. Vì vậy, CD7 được coi là mục tiêu tiềm năng cho việc phát triển liệu pháp CAR-T cho T-ALL/LBL. Tuy nhiên, thách thức là tránh hiện tượng tự hủy diệt do sự biểu hiện của CD7 trong tế bào T gây ra. Các nhà nghiên cứu đã phát triển một loại thuốc tiêm tế bào CAR-T dựa trên kháng thể nano CD7, được đặt tên là thuốc tiêm PA3-17, bằng cách ngăn chặn sự biểu hiện của phân tử CD7 trên bề mặt tế bào T thông qua chất ức chế biểu hiện protein chống CD7 (PEBL).
Dữ liệu theo dõi dài hạn từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I của thuốc tiêm PA3-17 để điều trị bệnh bạch cầu/u lympho cấp tính tế bào T tái phát/kháng trị (R/R T-ALL/LBL) đã được trình bày tại hội nghị học thuật quốc tế uy tín EHA 2025.
Tính đến ngày 19 tháng 2 năm 2025, tổng cộng 13 bệnh nhân đã được tuyển chọn (3 bệnh nhân ở nhóm liều 1, 2, 3, 4 bệnh nhân ở nhóm RP2D), tất cả đều được truyền một liều duy nhất PA3-17 và hoàn thành đánh giá độc tính giới hạn liều (DLT) trong 28 ngày. Liều RP2D được xác định ở mức 2×10⁶ CAR-T/kg dựa trên dược động học, tính an toàn và hiệu quả vượt quá liều này. Không có DLT nào xảy ra và liều tối đa dung nạp được (MTD) chưa đạt tới. Tỷ lệ mắc hội chứng giải phóng cytokine (CRS) là 84,6% (G3: 23,1%, không có G4), trong khi hội chứng độc thần kinh liên quan đến tế bào hiệu ứng miễn dịch (ICANS) chỉ giới hạn ở mức G1-2 (15,4%). Dữ liệu về hiệu quả cho thấy tỷ lệ đáp ứng khách quan tốt nhất (ORR) là 84,6% (11/13) và 76,9% (10/13) đạt được thuyên giảm hoàn toàn/thuyên giảm hoàn toàn với phục hồi số lượng tế bào máu chưa đầy đủ (CR/CRi). Đáng chú ý, 69,2% (9/13, 8 bệnh nhân đạt CR) duy trì đáp ứng sau 3 tháng, với 50,0% (4/8) duy trì CR > 15 tháng sau truyền tế bào mà không cần ghép tế bào gốc (SCT) tiếp theo, và hai trong số họ vẫn còn tế bào CAR-T có thể phát hiện được sau 21 tháng. Đặc biệt, một bệnh nhân đã được điều trị nhiều lần trước đó [ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT) trước đó, bệnh có khối u lớn > 7cm] đạt được CR vào ngày thứ 28 và được ghép tế bào gốc lần thứ hai sau 6 tháng.
Thuốc tiêm PA3-17 cho thấy khả năng dung nạp tốt, hoạt động lâm sàng mạnh mẽ và bền vững ở những bệnh nhân T-ALL/LBL tái phát/kháng trị đã được điều trị nhiều lần, với 50% bệnh nhân đạt được đáp ứng hoàn toàn (CR) duy trì tình trạng sống sót hoặc/và không tiến triển bệnh sau 1 năm.
Hiện nay, tại Trung Quốc vẫn còn nhiều thử nghiệm lâm sàng về các công nghệ chống ung thư mới đang tìm kiếm bệnh nhân. Để được tư vấn về các loại thuốc và công nghệ mới, bạn có thể liên hệ với Khoa Quốc tế, Bệnh viện Ung bướu khu vực Nam Bắc Kinh.
Số điện thoại: 4008803716
ID WeChat: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Thời gian đăng bài: 13/08/2025