Ngày 17 tháng 11 năm 2025, Abbisko thông báo về bài trình bày dạng áp phích về hiệu quả dài hạn, độ an toàn và kết quả do bệnh nhân báo cáo từ nghiên cứu MANEUVER giai đoạn III toàn cầu về pimicotinib (ABSK021) ở bệnh nhân mắc u tế bào khổng lồ màng hoạt dịch (TGCT) tại Hội nghị thường niên năm 2025 của Hiệp hội Ung thư Mô liên kết (CTOS).
Pimicotinib là một chất ức chế CSF-1R phân tử nhỏ, đường uống, có tính chọn lọc cao và mạnh, được phát triển độc lập bởi Abbisko Therapeutics. Nghiên cứu MANEUVER là một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III toàn cầu, đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược, bao gồm ba phần, được thiết kế để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của pimicotinib ở bệnh nhân mắc TGCT. Điểm cuối chính và tất cả các điểm cuối phụ quan trọng đã đạt được trong Phần 1 vào tuần thứ 25, và các kết quả tương ứng đã được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO) năm 2025. Điểm cuối chính là tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) vào cuối Phần 1, được đánh giá bởi ủy ban đánh giá độc lập mù (BIRC) theo tiêu chuẩn RECIST v1.1. Vào tuần thứ 25, pimicotinib đã chứng minh sự cải thiện có ý nghĩa thống kê về ORR so với giả dược vào tuần thứ 25 (54,0% so với 3,2%, P < 0,0001).
Kết quả được trình bày tại Hội nghị thường niên CTOS 2025 là dữ liệu về hiệu quả và độ an toàn dài hạn từ việc hoàn thành Phần 2 của nghiên cứu MANEUVER. Với thời gian theo dõi trung bình là 14,3 tháng, những bệnh nhân được điều trị bằng pimicotinib từ đầu nghiên cứu đã cho thấy đáp ứng khối u mạnh mẽ và bền vững. Tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) theo đánh giá mù của ủy ban đánh giá độc lập (BIRC) dựa trên tiêu chuẩn RECIST v1.1 đã tăng từ 54% ở tuần thứ 25 lên 76,2% (khoảng tin cậy 95%: 63,8, 86,0), với bốn bệnh nhân đạt được đáp ứng hoàn toàn.
Trong khi đó, nghiên cứu cũng cho thấy những cải thiện có ý nghĩa lâm sàng liên tục trong các đánh giá kết quả lâm sàng (COA) liên quan đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân TGCT, bao gồm phạm vi chuyển động, độ cứng khớp, đau và chức năng thể chất. Bài trình bày cũng nêu bật những lợi ích về chất lượng cuộc sống (QoL) được đánh giá bằng thang đo tương tự trực quan EQ-5D-5L (VAS). Bệnh nhân được điều trị bằng pimicotinib cho thấy mức cải thiện chất lượng cuộc sống trung bình là 7,4% so với mức ban đầu vào tuần thứ 25, và tiếp tục tăng lên 13,1% vào tuần thứ 73.
Ngoài ra, những bệnh nhân ban đầu được phân ngẫu nhiên vào nhóm giả dược ở Phần 1 và sau đó chuyển sang dùng pimicotinib ở Phần 2 cũng thu được lợi ích lâm sàng, đạt tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) là 64,5% với thời gian theo dõi trung bình là 8,5 tháng, cùng với những cải thiện đáng kể về chỉ số COA.
Về mặt an toàn, cường độ liều trung bình vẫn duy trì ở mức cao 88,2% trong suốt quá trình điều trị. Hầu hết các tác dụng phụ phát sinh trong quá trình điều trị (TEAE) đều ở mức độ 1–2. Không có tín hiệu an toàn mới nào được ghi nhận, và không có bằng chứng về độc tính gan do ứ mật, tổn thương gan do thuốc hoặc giảm sắc tố da/tóc.
Đáng chú ý là tại Đại hội Hiệp hội Ung thư Y học Châu Âu (ESMO) năm 2025 được tổ chức vào tháng 10 năm nay, Giáo sư Xiaohui Niu từ Bệnh viện Bắc Kinh Jishuitan, trưởng nhóm nghiên cứu (PI) của nghiên cứu MANEUVER, đã trình bày những phát hiện nghiên cứu quan trọng này trong một bài thuyết trình miệng.
Hiện nay, tại Trung Quốc vẫn còn nhiều thử nghiệm lâm sàng về các công nghệ chống ung thư mới đang tìm kiếm bệnh nhân. Để được tư vấn về các loại thuốc và công nghệ mới, bạn có thể liên hệ với Khoa Quốc tế, Bệnh viện Ung bướu khu vực Nam Bắc Kinh.
Số điện thoại: 4008803716
ID WeChat: 17801183037
Email ①：myimmnet@163.com
Email ②：100085_010@163.com
Thời gian đăng bài: 18/11/2025