Ngày 23 tháng 4, thuốc penpulimab của Akeso đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt sử dụng kết hợp với cisplatin hoặc carboplatin và gemcitabine để điều trị bước đầu cho người lớn mắc ung thư biểu mô vòm họng không sừng hóa tái phát hoặc di căn (NPC). FDA cũng đã phê duyệt penpulimab-kcqx dưới dạng đơn chất cho người lớn mắc NPC không sừng hóa di căn có bệnh tiến triển trong hoặc sau khi điều trị hóa trị liệu dựa trên platin và ít nhất một liệu trình điều trị trước đó khác.
Hiệu quả của penpulimab-kcqx kết hợp với cisplatin hoặc carboplatin và gemcitabine đã được đánh giá trong Nghiên cứu AK105-304 (NCT04974398), một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, đa trung tâm trên 291 bệnh nhân mắc ung thư vòm họng tái phát hoặc di căn chưa từng được điều trị hóa trị toàn thân trước đó cho bệnh tái phát hoặc di căn. Bệnh nhân được phân ngẫu nhiên (tỷ lệ 1:1) để nhận penpulimab-kcqx kết hợp với cisplatin hoặc carboplatin và gemcitabine, sau đó là penpulimab-kcqx, hoặc giả dược kết hợp với cisplatin hoặc carboplatin và gemcitabine, sau đó là giả dược. Các phác đồ hóa trị được mô tả chi tiết trong thông tin kê đơn đầy đủ.
Tiêu chí đánh giá hiệu quả chính là thời gian sống không tiến triển bệnh (PFS), được đánh giá bởi Ủy ban Đánh giá Độc lập Mù theo tiêu chuẩn RECIST v1.1. Thời gian sống toàn bộ (OS) là một tiêu chí phụ quan trọng. Thời gian PFS trung vị là 9,6 tháng (khoảng tin cậy 95%: 7,1, 12,5) ở nhóm penpulimab-kcqx và 7,0 tháng (khoảng tin cậy 95%: 6,9, 7,3) ở nhóm giả dược (tỷ lệ nguy cơ [HR] 0,45 [khoảng tin cậy 95%: 0,33, 0,62], giá trị p hai phía <0,0001), với 31% và 11% bệnh nhân còn sống và không tiến triển bệnh sau 12 tháng theo dõi ở nhóm penpulimab-kcqx và nhóm giả dược, tương ứng. Mặc dù kết quả OS chưa hoàn chỉnh, với 70% số ca tử vong được xác định trước cho phân tích cuối cùng đã được báo cáo, nhưng không quan sát thấy xu hướng bất lợi nào.
Hiệu quả của phác đồ điều trị đơn độc penpulimab-kcqx đã được đánh giá trong Nghiên cứu AK105-202 (NCT03866967), một thử nghiệm nhãn mở, đa trung tâm, đơn nhánh được tiến hành tại một quốc gia duy nhất. Thử nghiệm bao gồm tổng cộng 125 bệnh nhân mắc ung thư biểu mô vòm họng không sừng hóa không thể phẫu thuật hoặc di căn, có bệnh tiến triển sau khi điều trị bằng hóa trị liệu dựa trên platin và ít nhất một liệu trình điều trị khác. Bệnh nhân được điều trị bằng penpulimab-kcqx cho đến khi bệnh tiến triển hoặc xuất hiện độc tính không thể chấp nhận được, tối đa 24 tháng.
Các chỉ số đánh giá hiệu quả chính là tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) và thời gian đáp ứng (DOR) theo tiêu chuẩn RECIST v1.1, được đánh giá bởi Ủy ban Đánh giá Hình ảnh Độc lập. Tính đến ngày chốt dữ liệu (28 tháng 9 năm 2022), có 1 bệnh nhân đạt đáp ứng hoàn toàn và 34 bệnh nhân đạt đáp ứng một phần. Tỷ lệ ORR là 28,0% (khoảng tin cậy 95% 20,3–36,7%). Đáp ứng kéo dài, với 66,8% bệnh nhân vẫn còn đáp ứng sau 9 tháng. Ba mươi ba bệnh nhân (26,4%) vẫn đang tiếp tục điều trị. Thời gian sống không tiến triển trung bình (PFS) và thời gian sống thêm trung bình (OS) lần lượt là 3,6 tháng (khoảng tin cậy 95% = 1,9–7,3 tháng) và 22,8 tháng (khoảng tin cậy 95% = 17,1 tháng đến chưa đạt được). Mười bệnh nhân (7,6%) gặp phải các tác dụng phụ liên quan đến miễn dịch (irAE) độ 3 trở lên. Penpulimab cho thấy hoạt tính chống khối u đầy hứa hẹn và độc tính chấp nhận được ở những bệnh nhân NPC di căn đã được điều trị nhiều lần, hỗ trợ việc phát triển lâm sàng hơn nữa như một phương pháp điều trị bậc ba cho NPC di căn.
Hiện nay, tại Trung Quốc vẫn còn nhiều thử nghiệm lâm sàng về các công nghệ chống ung thư mới đang tìm kiếm bệnh nhân. Để được tư vấn về các loại thuốc và công nghệ mới, bạn có thể liên hệ với Khoa Quốc tế, Bệnh viện Ung bướu khu vực Nam Bắc Kinh.
Số điện thoại: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Thời gian đăng bài: 25/04/2025